Une protéine d’algue, des virus modifiés… et 7 personnes qui retrouvent en partie la vue : la science franchit un cap inédit

Vous avez probablement eu vent du prix Nobel de médecine 2026 décerné le 5 octobre dernier aux trois chercheurs qui ont mis au point la technique de l'optogénétique.

L'approche consiste à intégrer, dans les neurones, un gène codant pour une protéine-canal membranaire issue d'une algue unicellulaire. La particularité de cette protéine, appelée « channelrhodopsine », est sa capacité à changer de configuration sous l'effet de la lumière bleue. Cette modification de conformation s'accompagne de l'ouverture du canal ionique auquel elle est associée, et du passage d'ions chargés positivement dans la cellule, ce qui entraîne la formation d'un influx nerveux.

Une piste contre la cécité ?

L'arrivée de cette technique, qui permet d'activer ou d'éteindre des cellules que l'on cherche à contrôler avec de la lumière, est un véritable tournant dans le domaine de l'étude du fonctionnement du cerveau. Mais cette approche pourrait aussi révolutionner la médecine humaine. C'est en tout cas ce que suggère une nouvelle étude menée sur des patients aveugles et dont les résultats viennent d'être publiés dans The New England Journal of Medicine.

Les auteurs, des chercheurs français, suisses et américains en collaboration avec la société française GenSight Biologics, ont recruté 10 patients souffrant de rétinite pigmentaire. Cette maladie, qui se traduit par la destruction progressive des cellules rétiniennes convertissant les signaux lumineux en signal nerveux, entraîne à terme la perte de la vue. Elle toucherait 16 000 personnes en France et près de 2 millions de personnes dans le monde. L'objectif de l'étude était d'évaluer la sécurité du traitement.

Pour éviter d'avoir à utiliser de la lumière bleue, susceptible d'entraîner des lésions dans l'œil, les chercheurs ont opté pour une channelrhodopsine modifiée, sensible à la lumière jaune (ambrée) moins toxique. Le gène de celle-ci a été introduit dans les cellules ganglionnaires de la rétine grâce à des virus génétiquement modifiés injectés sous anesthésie locale.

Des lunettes pour stimuler la rétine

Après 3 mois - le temps que les cellules expriment la channelrhodopsine et que celle-ci intègre les membranes des cellules ganglionnaires -, les patients ont été équipés de lunettes à réalité augmentée. Celles-ci étaient équipées d'une caméra enregistrant la scène visuelle, puis la projetant sur la rétine dans la longueur d'onde de sensibilité de la channelrhodopsine. Tous ont suivi une rééducation visant à ce qu'ils parviennent à aligner les lunettes avec la zone oculaire traitée, située au centre de la rétine. L'objectif était également que les participants apprennent à scanner l'environnement pour détecter les objets.

Résultats : malgré quelques événements indésirables légers à modérés, sept des 10 patients ont vu leur sensibilité à la lumière s'améliorer d'un facteur 2 à 62. Selon les chercheurs, cette variabilité pourrait être expliquée par le fait que la maladie s'était déclarée depuis plus ou moins longtemps chez les différents participants, les cellules ganglionnaires pouvant être de ce fait plus ou moins affectées. Autres hypothèses : le produit a pu refluer au moment de l'injection, ou encore que les conditions d'entraînement et de stimulations ont pu varier.

Voir des objets, une première étape prometteuse

Quatre patients ont présenté des évolutions positives aux tests comportementaux, consistant par exemple à saisir des objets ou à préciser l'orientation de barres. L'analyse de l'effet des stimuli visuels sur l'activité du cortex cérébral par électroencéphalographie de haute densité a montré des réponses cohérentes avec la forme des objets regardés.

Pour Karl Desseroth, un des trois chercheurs récompensés par le prix Nobel, cette étude apporte « des éléments de preuve concernant l'innocuité et l'efficacité de l'optogénétique dans le traitement de la rétinite pigmentaire ». Selon lui, de nombreuses améliorations technologiques pourront être mises en place pour tester l'efficacité de cette approche.

Si ces premiers résultats doivent encore être confirmés à plus grande échelle, ils ouvrent une piste inédite pour restaurer certaines fonctions visuelles. Les prochaines avancées permettront de déterminer jusqu'où l'optogénétique pourra repousser les limites de la médecine et redonner de l'autonomie aux personnes privées de la vue.